VASCULITI: PRIMO FARMACO CHE SPEGNE LE INFIAMMAZIONI APPROVATO

"Aggiunta nuova arma lotta vasculite 'ANCA-associate': avacopan, farmaco orale riduce uso steroidi per spegnere infiammazione vasi sanguigni, prevenire dialisi. Rimborsabile da oggi."

Le vasculiti ANCA-associate colpiscono circa 13-20 individui su un milione ogni anno. Queste patologie provocano infiammazione nei vasi sanguigni di piccolo calibro, causando danni a diversi organi come reni, polmoni, cuore, pelle e occhi. Sono causate dagli anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili, che attaccano specifiche proteine dei globuli bianchi, causando infiammazione vascolare. Queste malattie hanno un impatto significativo sulla vita delle persone colpite, portando dolore, depressione, stanchezza e isolamento. È importante sottolineare gli effetti negativi non solo fisici ma anche emotivi e psicologici che queste condizioni possono avere sui pazienti.

I sintomi della granulomatosi con poliangioite (GPA) sono principalmente localizzati nell'area del viso-cranio, mentre la poliangioite microscopica (MPA) colpisce principalmente i polmoni e i reni, oltre alla neuropatia. La comunità scientifica ha accolto con entusiasmo l'introduzione di una terapia mirata con avacopan per queste malattie. Avacopan blocca il recettore per una proteina chiamata complemento 5a (C5a), che fa parte del sistema immunitario. Il legame tra C5a e il suo recettore attiva i neutrofili, aumentando l'infiammazione dei vasi sanguigni nelle due patologie. Riducendo l'infiammazione vascolare, avacopan allevia i sintomi della malattia. Secondo il Prof. Carlo Salvarani dell'Ospedale IRCCS S. Maria Nuova di Reggio Emilia, le vasculiti ANCA-associate rappresentano una sfida significativa per i pazienti, con rischi di complicazioni legate alle terapie immunodepressive, soprattutto nel primo anno di trattamento.

La disponibilità di avacopan rappresenta un importante progresso nel trattamento delle vasculiti ANCA-associate (AAV). Le Linee Guida della Società Europea di Reumatologia (EULAR) consigliano l'utilizzo di avacopan per indurre la remissione nei pazienti con Granulomatosi con Poliangioite (GPA) o Poliangioite Microscopica (MPA), al fine di ridurre il dosaggio dei glucocorticoidi e i loro effetti collaterali. Secondo il Prof. Salvarani, la compromissione renale è comune tra i pazienti con AAV, e avacopan ha dimostrato di migliorare il filtrato glomerulare in modo continuo per 12 mesi, con particolare evidenza tra il sesto e il dodicesimo mese di trattamento. Il Prof. Alberici sottolinea che avere a disposizione un trattamento mirato come avacopan può contribuire a prevenire o ritardare la necessità di dialisi nei pazienti affetti da AAV. Il General Manager di CSL Vifor Italia, Giuseppe Cucchiaro, si mostra fiducioso che avacopan possa diventare parte integrante del nuovo standard di cura per i pazienti con MPA o GPA, favorendo una remissione duratura e migliorando la loro qualità di vita.

Per i pazienti, Il sito del Ministero della Salute dedicato alle Malattie Rare riporta i centri di diagnosi e cura per le Vasculiti ANCA-associate:

• Granulomatosi con Poliangioite  https://www.malattierare.gov.it/centri_cura/elenco_per_malattia/795
  
• Poliangioite microscopica 

https://www.malattierare.gov.it/centri_cura/elenco_per_malattia/794

Avacopan ha ricevuto approvazione UE nel gennaio 2022 sulla base di un programma di sviluppo culminato nei risultati dello studio clinico di fase III ADVOCATE, condotto su 331 pazienti con Vasculite ANCA-associata in 20 Paesi, che confrontava avacopan con uno schema di riduzione del prednisone in pazienti trattati contemporaneamente con farmaci immunosoppressori. Lo studio ha raggiunto l’obiettivo primario della remissione di malattia dopo 26 settimane e della remissione sostenuta alla 52esima settimana, come valutato dal Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS). Avacopan ha dimostrato la sua superiorità sullo standard of care alla 52esima settimana.

Reumatologia dal web - Rielaborazione testo tratto da pharmastar.it - Giugno 2024