SCLERODERMIA E CAR-T: TRATTATA LA PRIMA PAZIENTE ADULTA
"Il trattamento è stato fornito al Policlinico Gemelli, mentre le cellule modificate sono state prodotte dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù."
Una nuova speranza si profila per i pazienti con malattie reumatologiche autoimmuni, grazie all'arrivo di un innovativo studio clinico denominato CATARSIS, condotto dalla Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS in collaborazione con l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. La prima paziente arruolata è una donna affetta da sclerosi sistemica resistente ai trattamenti tradizionali. Questo studio rappresenta un importante passo avanti per coloro che soffrono di condizioni come il lupus eritematoso sistemico, la sclerosi sistemica, la dermatomiosite/polimiosite e le vasculiti ANCA-associate. In totale, saranno reclutati otto pazienti adulti e la ricerca si estenderà per due anni. La professoressa Maria Antonietta D’Agostino, Direttore della Reumatologia presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore e alla Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, è la principale investigatrice del progetto. Le cellule CAR-T anti-CD19 utilizzate nel trial sono prodotte dall'Officina Farmaceutica del Bambino Gesù, sotto la direzione del professor Franco Locatelli. La paziente ha ricevuto le cellule CAR-T la vigilia di Natale. La prof.ssa D’Agostino spiega che:
“CATARSIS è il primo studio accademico di fase I in Italia per il trattamento di malattie autoimmuni collegate ai B-linfociti, utilizzando cellule CAR-T mirate alla molecola CD19 presente sulla superficie di questi linfociti. Questo rappresenta un traguardo significativo per quei pazienti affetti da malattie gravi che possono finalmente sperare in un ‘reset’ del loro sistema immunitario grazie a questa terapia”.
Dalla pediatria ai pazienti adulti
Questa è la prima paziente adulta con una malattia reumatologica trattata in Italia. Il professor Locatelli ha già utilizzato questo approccio su cinque pazienti pediatrici con malattie autoimmuni, impiegando un uso non ripetitivo della terapia. A livello globale, solo una cinquantina di pazienti con malattie reumatologiche hanno ricevuto trattamenti con CAR-T, la maggior parte dei quali in Germania, grazie al lavoro del professor Georg Schett dell'Università di Erlangen, che è stato pioniere in questo campo. I risultati delle sue ricerche sono stati pubblicati su riviste prestigiose come Lancet e New England Journal of Medicine. Attualmente, Schett è coinvolto nello studio CASTLE, parallelo al CATARSIS. Il professor Locatelli sottolinea che:
“questa esperienza dimostra come la cooperazione tra centri accademici di eccellenza possa portare a terapie innovative per pazienti con malattie complesse. Dopo i risultati ottenuti con i pazienti pediatrici, il caso di questa donna segna una nuova frontiera e evidenzia l'importanza di investire nella ricerca clinica avanzata nel nostro Paese”.
Obiettivi e metodologie dello studio
Lo studio CATARSIS è progettato come un trial di fase I/II, aperto e non randomizzato, con un disegno di tipo 'basket'. Saranno coinvolti otto pazienti adulti (sei al Policlinico Gemelli e due presso l’Ospedale Bambino Gesù), affetti da patologie autoimmuni sistemiche di tipo 'B-driven', resistenti ai trattamenti convenzionali. Ogni paziente sarà monitorato per un totale di 30 settimane (sei settimane prima del trattamento e 24 dopo). La durata complessiva dello studio è di due anni. La terapia utilizza cellule T ingegnerizzate con un vettore virale, trasformandole in un potente strumento contro il CD-19, un bersaglio sulle cellule B responsabili di malattie autoimmuni. Gli obiettivi principali di CATARSIS sono valutare l’efficacia e la sicurezza della terapia con cellule CAR-T anti-CD19 in pazienti con malattie autoimmuni attive. Saranno anche analizzati la durata della deplezione delle cellule B problematiche, la persistenza delle cellule CAR-T e le variazioni nei livelli di autoanticorpi associati alle malattie.
Reumatologia dal web - Rielaborazione testo tratto da sanitainformazione.it - Gennaio 2025
